200万回の注射:脊髄性筋萎縮症治療薬に何が起こるか

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Anonim

米国は、脊髄性筋萎縮症の治療薬として世界で3番目の薬剤を承認しました。市場では、彼は世界で最も高価な薬と競争しなければならず、その用量は200万ドルかかります。これらの価格がどこから来ているのか、何が新薬を安くしたのか、そしてなぜその外観がおそらくロシアの赤ちゃんにとって特に良いニュースであるのかを見てみましょう。

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2020年8月初旬、保健省の委員会は、脊髄性筋萎縮症の薬を必須医薬品リストに含めることを承認しました。患者の家族は勝利を祝い始めました-これは薬の価格が4分の1下がることを意味し、ロシアの地域はそれにお金を割り当てるための追加の議論を受け取るでしょう。しかし、連邦独占禁止局は反対しました。その計算によれば、すべての人にとって十分なお金はありません。バイオテクノロジーは新しいレベルに達しました。現代の薬は、個人だけでなく、州全体からも購入することはできません。ここでの問題は何ですか:高価な技術または製薬会社の恣意性において?そして、この価格の上昇を食い止めるには、どのような技術を発明する必要があるのでしょうか。

数の悪魔

薬はどれくらい高価ですか?この質問は、ノバルティスが脊髄性筋萎縮症の新しい遺伝子治療薬の価格を発表した2019年5月に再び提起されました。同社は、患者のニューロンにSMN1遺伝子の「健康な」コピーを供給し、それによってこれらの細胞を死から救う能力を販売しており、車椅子の所有者は225万ドルで販売しています。薬の投与量ごとにこれほど多くを求めた人は誰もいません。

以前は、この優位性の手のひらは別の遺伝子治療薬「グリベラ」に属していました。これは、リポタンパク質リパーゼ欠損症の人々を助け、言い換えれば、血流から脂質を捕獲するように血管と筋肉の細胞に教えました。それは約百万ドルの費用がかかり、2012年から2017年まで市場で持続しました。多くの患者にとって、この量は手ごろな価格ではないことが判明し、薬が存在する間、わずか3ダースの患者がそれを受け取りました。それらのほとんどは臨床試験の一部として無料でした。 2017年に、製造会社はその薬を生産から除外しました-プロジェクトは決して報われませんでした。

それにもかかわらず、2年後、ノバルティスはその薬のために2倍の量のゾルゲンスマを要求することを恐れませんでした。そして今、高価な薬のリストで、彼は数回リードしています。厳密に言えば、この評価で次に誰がいるべきかを計算することさえ困難です-他の薬は、患者がその年に必要とするすべての用量の費用を合計した場合にのみ、2位を主張することができます。しかし、この計算を行っても、最も高価な薬のコストは年間100万ドル以下であることがわかります。ノバルティスが基準をさらに引き上げる理由は何ですか?そして、なぜ会社はその記録保持者が報われることを期待しているのですか?

悪魔の代弁者

ここで、残忍な戦略的計算が役立ちます。患者と彼の家族が薬のために与えるお金は、10ミリリットルの治癒液を生産する費用と注射をする看護師の仕事だけでなくカバーされるべきです。彼らはこの流体の開発コストを回収する必要があります-そして後にノバルティスに買収された開発会社は、2017年に3億6000万ドルの費用を宣言しました。それらだけを「打ち負かす」には、製薬会社は180回の注射を販売する必要があります。

さらに、この資金は、臨床試験のしきい値を超えて市場に参入できなかった同じ疾患の他のすべての薬剤の開発コストを相殺するはずです。そして、企業は通常、そのような失敗したプロジェクトをたくさん持っています-合計で、彼らは承認のためにレースに参加するすべての人の少なくとも80パーセントを占めています。

最後に、将来に向けて何かがあるはずです。脊髄性筋萎縮症以外にも、世界には多くの遺伝病があり、そのうちの1つにうまく対処した企業が、その開発を他の人の治療に適用することを期待するのは論理的です。 。そして、その中で、いつものように、5人のうち4人はフィニッシュラインに到達する前に途中で落ちます。

百万ドルの「グリベラ」の作者は、3年間の販売で薬の開発を「打ち負かす」ことさえできなかった。これは理解できます。100万人あたり約1人が遺伝性リポタンパク質リパーゼ欠損症に苦しんでおり、これは世界中で約7000人の顧客です。その中には、治療のために百万ドルを費やす人が十分ではありませんでした。 Zolgensmaには、潜在的な購入者が2桁多くなっています。10,000人に1人の子供が脊髄性筋萎縮症で生まれています。しかし、彼らの多くは治療を見るために生きておらず、他の人は医療費がありません。そして、このバランスから「会社が損失を補うためにどれだけのお金が必要か-子供が生き残るためにいくつの家族が支払うことができるか」、そして200万ドルの恐ろしい金額が生まれます。

ただし、別の考慮事項があります。製薬会社は、人々が喜んで支払うことを知っているので、価格を設定します。米国臨床経済専門家研究所のスポークスマンによると、ゾルゲンスマが承認されるまでに、保険会社は脊髄性筋萎縮症治療の費用を負担する準備ができていました。この決定がどこから来たのか、そして深刻な病気の周りに騒ぎを起こす慈善団体のおかげで言う価値があるかどうか(そしてこのようにして彼らは保険会社の支払い意欲を高めると言われています)、または新薬開発の難しさを色で塗る科学ジャーナリスト(そして彼らは価格を下げない理由を示しています)。しかし、事実は明らかです。専門家は、薬価の段階的な上昇が大釜のカエルのように医療を沸騰させていると不満を述べていますが、保険会社はお金を割り当てており、患者は注射を受けています。資本主義は機能します-たとえ1回の刺し傷で約7桁の合計の見出しが付いていても。

薬がそれほど高価になる可能性があるかどうかについての会話は、人間の生命の価値についての憶測にかかっています。最初の最も重篤なタイプの脊髄性筋萎縮症の子供は、治療なしで2年まで生きることはめったにありません。まれに、病気が軽度の場合、患者は成人期まで生き残ることができますが、人工呼吸器の助けを借りて、ほぼ完全に麻痺します。このような状況では、薬の効果は個々の年ではなく、生涯で測定されます。

人間の生命のコストは、各市民が平均して自国にもたらす利益と、人々の主観的な評価、つまり、彼らが彼らの存在の安全のために喜んで支払う金額に基づいて、正式に計算することができます。したがって、米国臨床環境専門家協会は、高品質の(つまり、比較的健康で充実した)生活を年間10万ドルから15万ドルの数字で示しています。しかし、新しい治療法が患者に何年与えるかを正確に知る人はまだいないので、研究所はその費用を1、2、2、100万ドルと見積もっています。このように、「ノバルティス」は、スプレッドの上限ではありますが、何らかの形で期待に応えました。

より高価ですがより安い

しかし、患者自身は抽象的な数千ドルで自分たちの生活を測定していません。彼らは特定の質問を決定します:彼らは彼らが持っている回避策と彼らがいくらかかるかを見積もります。市場に出回っているノバルティスに代わるものがあります-脊髄性筋萎縮症の治療のための世界初の薬であるBiogenによるSpinraza(別名Nusinernen)。それは別の原理で機能します:それは細胞に新しい遺伝子を導入しませんが、SMN1タンパク質が得られるようにSMN2遺伝子からのタンパク質生産のプロセスを調整します。しかし、ここでの活性物質はDNA断片ではなく、オリゴヌクレオチド(「墓の鍵」の材料でどのように機能するかについて話しました)であるため、時間の経過とともに崩壊し、注入を繰り返す必要があります。

スピンラザによる治療は年間37万5000ドルかかります(そして治療の最初の年には2倍の費用がかかります)。したがって、Zolgensmaの1回の注射の費用は、Spinrazaを使用する約5年間の費用になります。しかし、「ノバルティス」は、生涯にわたって正確に1回の注射を販売しています。つまり、実際には、体を「修復」し、「バイオジェン」は、患者の一日の終わりまで継続的な支持療法です。もちろん、ここでは予約する価値があります。これらの約束がどれほど真実であるかはわかりません。どちらの薬もごく最近使用され始めており、その効果がどれほど安定しているかを判断するのに十分な時間が経過していません。しかし、両方が指示に従って機能すると仮定すると、ノバルティスの薬ははるかに有益な投資であることがわかります。

逆説的に、世界で最も高価な薬は脊髄性筋萎縮症の治療をより安くしました。そして、これは競争がどのように機能するかを示す良い例です。患者を助ける他の方法がなければ、ノバルティスはさらに高い価格を発表することができたでしょう-比較するものが何もないので、文字通りの意味での患者は製薬会社から死の薬を買うでしょう。

競争はどのレーサーにとっても致命的ではありませんでした。印象的な値札にもかかわらず、MCAの「修理」に喜んでお金を払う患者と保険会社があります。同時に、スピンラザ療法を選択する人は十分にいます:それはより多くの患者に適しています(ノバルティスは2歳未満の子供にのみ処方されますが、ニューロンの損傷はまだある程度可逆的であり、スピンラザは年齢を問わず)。

さらに、これまで米国でのみ承認されてきたゾルゲンスマとは対照的に、スピンラザは現在、世界中の数十か国で登録されています。ロシアも例外ではありません。 Spinrazaは2019年8月に登録を取得しましたが、実践が示すように、それにも十分な資金がありません。重要かつ必須の剤形のリストに含めることについての最終決定はまだありません。ゾルゲンスマのリストに登録して含める希望があるかどうかは明らかではありません。

量でつぶす

今、競争の輪は再び変わりました:3番目の薬がついに市場に参入しました-ロシュ社のEvrysdi(別名risdiplam)。これは、nusinernenとほぼ同じように機能します。つまり、SMN2遺伝子から生成されたRNAを「修正」して、出力がSMN1タンパク質になるようにします。ただし、前任者とは異なり、新薬はオリゴヌクレオチド鎖ではなく、3つの相互接続されたヌクレオチド類似体です。物質はサイズがはるかに小さく、より安定していることが判明しました。これにより、脊柱管に注入せずに(これはそれ自体が痛みを伴い、脊柱側弯症に苦しむ筋萎縮患者にとって特に不快です)、送達方法を変更できます。医師の関与なしに、患者が自分でできるシロップ。

時間はどの薬がより効果的であるかを教えてくれます。一見、結果は同等のように見えます。たとえば、ユーリスディを与えられた、またはゾルゲンスマを注射された子供たちの約半数は、援助なしで座ることを学びました。これらの薬を服用している患者の長期予後はより良好であるように思われます-約90%が治療開始後1年以内に生き残りますが、Spinrazaを服用している患者のこの数字は約60%です。しかし、治療の効果は、特定の人の病気の重症度と、彼らが彼を治療し始めた年齢に強く依存します。

「Evrisdi」の価格は、投与量がその重量によって計算されるため、購入者の年齢によって異なります。ただし、この価格の上限は$ 340,000(6歳の平均体重に対する投与量)です。そして、より低いしきい値は、他の競合他社よりもはるかに民主的であり、年間わずか10万ドルです。誰が知っているか、おそらくそのような数字は連邦独占禁止局にとってより受け入れられ、脊髄性筋萎縮症のロシア人患者はロシュのクライアントになるでしょう。少なくとも同社はすでにロシア保健省に申請書を提出しており、2021年初頭にその薬を登録する予定です。現時点では、事前登録アクセスプログラムがあり、これによると、数人の子供がすでにリスディプラムの最初の部分を受け取っています。

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