ロシアの生物学者はHIV耐性のヒト胚を作成します

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ロシアの生物学者はHIV耐性のヒト胚を作成します
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Anonim
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細胞膜のCCR5

いくつかのモスクワ研究所の科学者は、CRISPR-Cas9システムを使用してヒト接合子を編集する最初の実験をロシアで実施し、ヒト免疫不全ウイルスの感染に対する耐性を決定するCCR5遺伝子に変異を持つ胚を取得しました。研究結果は、ピラゴフロシア国立研究医科大学独自の科学雑誌(ロシア国立医科大学紀要)に記載されています。

免疫不全ウイルスは、CCR5遺伝子によってコードされる表面の受容体との相互作用を介して、細胞、つまりCD4 +リンパ球に感染します。人間の人口のごく一部がこの遺伝子に変異を持っており(32ヌクレオチドの欠失、CCR5Δ32)、これがウイルスと受容体の相互作用をブロックし、そのキャリアを感染に対して耐性にします。

この突然変異を治療目的で使用するというアイデアは、突然変異のあるドナーから骨髄移植を受けたHIV患者が感染から回復した「ベルリン患者」の話の後に生まれました。それ以来、ゲノム編集ツール(ジンクフィンガーヌクレアーゼとCRISPR-Cas9)はリンパ球のCCR5をオフにするのに非常に効果的であり、患者自身の編集されたリンパ球を使用したHIV療法はすでに臨床試験を受けています。

2015年に、中国の科学者はCRISPR-Cas9システムを使用してヒト胚を編集する最初の実験を実施し、2016年に、中国人はCCR5Δ32変異を胚に導入しようとしました。この実験での編集効率はわずか5%でした(20個に1個の胚に目的の突然変異が含まれていました)。

モスクワ州立大学とピラゴフ医科大学のクラコフ産婦人科および周産期研究センターの科学者は、中国人の同僚の実験を繰り返しましたが、実験条件を変更し、目的の突然変異についてホモ接合性の(つまり、すべての遺伝子に含まれる)芽球を取得しましたコピー)ケースの62%で。

前の実験と同様に、科学者たちは、人工授精の結果として得られ、母親へのさらなる着床には適さない、欠陥のある三核(3セットの染色体を運ぶ)接合子(受精卵)を扱いました。 ZygotesにはメッセンジャーCas9RNAは注入されませんでしたが、Cas9タンパク質とプライマーRNA(ガイドRNA)およびDNAテンプレートとの既製の複合体が注入され、目的の変異が導入されました。最も効果的なガイドRNAのペアは、invitro編集実験で事前に選択されました。複合体を注入された16個の接合子のうち、8個は「invitro」で胚盤胞期(約250個の細胞)に発達し、その後、遺伝子型決定に使用されました。分析は、8つの胚のうち5つが望ましい突然変異を含んでいることを示しました。

長期的には、このような胚の編集は、たとえば、HIVに感染した母親の子供たちの感染を防ぐのに役立ちます。医師が今日どのようにHIVと闘っているのかは、私たちの資料「10年で間に合うように」で読むことができます。

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